El Sistema Nacional de Salud ha aprobado la inclusión de Cuprior® (trientina tetrahidrocloruro) del laboratorio Orphalan, en su cartera común de servicios del SNS, indicado para el tratamiento de pacientes adultos, adolescentes y niños mayores de 5 años con enfermedad de Wilson intolerantes a la D-penicilamina.
Esta aprobación se produce tras décadas desde la última incorporación de un tratamiento para esta enfermedad poco prevalente que afecta principalmente al hígado y al cerebro.
“En Orphalan trabajamos para identificar, desarrollar y ofrecer tratamientos innovadores para pacientes con enfermedades raras”, subraya María Aguilar, directora general en España y Portugal de la compañía, quien añade “esperamos contribuir a marcar una diferencia significativa en la vida del paciente con enfermedad de Wilson en España, tras esta aprobación que beneficia a pacientes con una necesidad médica no cubierta hasta ahora”.
La enfermedad de Wilson es un trastorno hereditario poco frecuente. “Afecta, aproximadamente, a entre 10 y 30 casos por cada millón de habitantes y tiene potenciales efectos muy graves si no se diagnostica a tiempo y, sobre todo, si no se trata precozmente. Por ello, tener nuevas alternativas terapéuticas es muy buena noticia”, explica el Dr. José Luis Calleja, presidente de la Asociación Española para el Estudio del Hígado (AEEH) y jefe del servicio de Gastroenterología y Hepatología del Hospital Universitario Puerta de Hierro en Madrid.
El Dr. Calleja añade que esta patología congénita produce síntomas hepáticos y neurológicos muy graves, si no se diagnostica precozmente y no se trata con algún tratamiento que sea capaz de vaciar de cobre esos tejidos.
La trientina es un quelante del cobre cuyo mecanismo de acción principal es la eliminación del organismo del cobre absorbido, para lo cual forma un complejo estable que es eliminado después por excreción urinaria. La trientina también puede quelar el cobre en el intestino e inhibir de este modo la absorción de cobre.
“En el momento actual, los pacientes son tratados con sustancias que evitan la absorción de cobre a nivel intestinal como el zinc y sustancias quelantes del cobre como es la D-penicilamina. Hay pacientes que estos quelantes del cobre, que son la base del tratamiento, no los toleran porque tienen efectos secundarios gastrointestinales, cutáneos, etc. Por ello, la aparición de trientina tetrahidrocloruro, Cuprior®, es una alternativa para pacientes que tienen contraindicaciones o efectos secundarios con el tratamiento estándar”, ha incidido el especialista.
“Esta molécula ha demostrado en ensayos clínicos que es una alternativa para el tratamiento de pacientes y parece que su perfil de efectos adversos y seguridad es mejor que el estándar”, ha concluido el Dr. Calleja.
En concreto, Cuprior® ha demostrado su eficacia y buen perfil de seguridad en diferentes estudios, como el estudio CHELATE, el primer ensayo fase 3 prospectivo aleatorizado que compara D-penicilamina con tetrahidrocloruro de trientina. Se trata de un ensayo multicéntrico, aleatorizado, abierto y con control activo, realizado en 15 centros de 9 países. Sus resultados -comunicados en el Congreso Internacional de Hígado (EASL)- mostraron que la tetrahidrocloruro de trientina no era inferior a la D-penicilamina según los niveles de especiación de cobre del NCC (cobre no unido a ceruloplasmina), observándose una incidencia significativamente inferior de efectos adversos graves en los pacientes tratados con trientina frente a los que recibieron D-penicilamina.
Por otra parte, Cuprior® favorece el cumplimiento terapéutico por parte del paciente por su forma de administración y por su mayor biodisponibilidad, aspecto especialmente relevante en una enfermedad crónica como la enfermedad de Wilson, en la que interrumpir o suspender el tratamiento por cualquier motivo puede provocar el regreso de la actividad de la enfermedad, lo que puede conllevar en algunos casos importantes consecuencias.
