Chiesi Global Rare Diseases, la unidad de negocio del Grupo Chiesi que ofrece terapias y soluciones innovadoras a las personas afectadas por enfermedades raras, anuncia la publicación de los datos del estudio de fase 3 BALANCE, que evaluó la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la pegunigalsidasa alfa frente a la agalsidasa beta en pacientes adultos en tratamiento previo con agalsidasa beta y con deterioro de la función renal. Los resultados se han publicado en la revista Journal of Medical Genetics (‘Head-to-head trial of pegunigalsidase alfa versus agalsidase beta in patients with Fabry disease and deteriorating renal function: results from the 2-year randomised phase III BALANCE study’ Wallace EL, et al. J Med Genet 2023; doi: 10.1136/jmg-2023-109445).
La pegunigalsidasa alfa, una terapia de reemplazo enzimático PEGilada (ERT), es una enzima α-galactosidasa A humana recombinante expresada en cultivos de células vegetales. Actualmente, está aprobada para el tratamiento de adultos con enfermedad de Fabry en Estados Unidos, la Unión Europea y Gran Bretaña.
"Sigue existiendo una falta de concienciación general y una apreciación limitada de los numerosos retos particulares a los que se enfrentan las personas que viven con la enfermedad de Fabry", afirma Giacomo Chiesi, Director de Chiesi Global Rare Diseases. "Este es el primer ensayo clínico aleatorizado, doble ciego y head to head de ERTs en esta patología, y no habría sido posible sin el apoyo de investigadores, pacientes y familias que han dedicado dos años para avanzar en esta importante investigación. Nos complace poder proporcionar a los pacientes con enfermedad de Fabry una opción de tratamiento adicional y continuaremos trabajando para apoyar a millones de personas afectadas por enfermedades raras en todo el mundo”.
En el estudio BALANCE participaron 77 adultos con enfermedad de Fabry con una pendiente de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) más negativa que -2mL/min/1,73m2/año, y que habían recibido agalsidasa beta durante al menos un año (de media casi seis años). Los participantes se aleatorizaron con un ratio 2:1 para recibir 1mg/kg de pegunigalsidasa alfa o agalsidasa beta respectivamente cada dos semanas durante dos años.
La Dra. Pilar Giraldo, del servicio de Hematología del Hospital Quironsalud de Zaragoza y Presidenta de la FEETEG (Fundación Española para el Estudio y Tratamiento de la Enfermedad de Gaucher y otras lisosomales), investigadora clínica en los estudios con pegunigalsidasa alfa en España, destaca que “la publicación del estudio BALANCE marca un hito en la investigación clínica en enfermedad de Fabry, puesto que representa el primer estudio ‘head to head’ de comparación directa entre dos enzimas recombinantes destinadas al tratamiento de esta enfermedad. La generación de este tipo de evidencia es clave, ya que proporciona al clínico información comparable sobre la eficacia y seguridad de este tipo de tratamientos, y permite elevar los estándares a la hora de autorizar nuevos fármacos para enfermedades de baja frecuencia”.
