GSK ha anunciado que a partir del 1 de marzo está disponible en España Omjjara® (momelotinib), el primer y único tratamiento autorizado en la Unión Europea para la esplenomegalia (agrandamiento del bazo) o los síntomas de los pacientes con mielofibrosis y anemia. Se trata de un tipo de cáncer hematológico poco frecuente que, hasta ahora, no contaba con una alternativa terapéutica satisfactoria para los pacientes con anemia. Tras la aprobación por parte de la Comisión Europea en 2024 y la autorización por parte de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) el pasado mes de enero, los profesionales sanitarios tendrán disponible esta terapia para sus pacientes en el Sistema Nacional de Salud.
El nuevo tratamiento es un inhibidor de JAK1/JAK2 y del receptor de activina A, tipo 1 (ACVR1), de administración oral y una posología de una vez al día1. Momelotinib es el primer fármaco autorizado en la UE para la esplenomegalia o los síntomas relacionados con la enfermedad en pacientes adultos con anemia de moderada a grave que tienen mielofibrosis primaria, mielofibrosis post-policitemia vera o mielofibrosis post-trombocitemia esencial y que no han recibido inhibidores de la quinasa Janus (JAK) previamente o han sido tratados con ruxolitinib.
Esta autorización cubre así una necesidad no cubierta de estos pacientes, pues el 40% de las personas con mielofibrosis tiene anemia de moderada a grave en el momento del diagnóstico, el 60% la desarrollará en el primer año tras el diagnóstico y un elevado porcentaje, en el transcurso de su enfermedad. Se estima que la mielofibrosis afecta a 8 de cada 100.000 personas en España (unas 4.000 personas).
Los pacientes de mielofibrosis con anemia requieren tratamientos de soporte adicionales, incluidas transfusiones sanguíneas, y se estima que más del 30% suspenderá el tratamiento debido a la anemia. Los pacientes que reciben trasfusiones tienen un peor pronóstico y una supervivencia más corta.
El Dr. Valentín García Gutierrez, especialista en Neoplasias Mieloproliferativas Crónicas del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Ramón y Cajal (Madrid), y vocal de GEMFIN (Grupo Español de Enfermedades Mieloproliferativas Crónicas Filadelfia Negativas), ha señalado que “la aprobación de momelotinib ofrece una opción innovadora para pacientes con mielofibrosis y anemia, abordando síntomas y citopenias, una necesidad clínica no cubierta”.
Por su parte, el Dr. Santiago Osorio Prendes, especialista en Neoplasias Mieloproliferativas Crónicas del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Gregorio Marañón, y vocal a su vez de GEMFIN, ha añadido que “momelotinib aparece como una alternativa a los inhibidos de JAK disponibles para el tratamiento de la mielofibrosis, siendo efectivo en el manejo de la anemia, que es una de las manifestaciones principales de la enfermedad y que hasta ahora cuenta con un tratamiento subóptimo”.
La autorización de momelotinib se basa en el ensayo pivotal fase III MOMENTUM y en una subpoblación de pacientes adultos con anemia moderada a grave (hemoglobina <10 g/dL) del ensayo fase III SIMPLIFY-1. MOMENTUM fue diseñado para evaluar el perfil de seguridad y eficacia de momelotinib en comparación con danazol para el tratamiento y reducción de las manifestaciones clave de la mielofibrosis en una población anémica, sintomática y con tratamiento previo con inhibidores de JAK.
Por otro lado, el ensayo SIMPLIFY-1 fue diseñado para evaluar el perfil de eficacia y seguridad de momelotinib en comparación con ruxolitinib en pacientes con mielofibrosis que no habían recibido previamente terapia con inhibidores de JAK.
La directora médica de GSK, María José Muñoz-Juárez, ha señalado para concluir que: “Vivir con mielofibrosis conlleva un impacto importante en términos de calidad de vida, con agrandamiento de bazo y síntomas como fatiga, sudores nocturnos y dolor de huesos. Hasta ahora, los profesionales sanitarios no disponían de un fármaco que tratase las tres manifestaciones de la enfermedad: anemia, síntomas y esplenomegalia. Para GSK es un motivo de orgullo seguir haciendo avanzar la investigación en Hematología y poder poner a disposición de pacientes y especialistas esta nueva opción de tratamiento con un mecanismo de acción diferenciador”.
